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ライソゾーム病はライソゾーム酵素の遗伝的欠损を原因とする疾患群です。一部のライソゾーム病に対しては、哺乳类细胞株で产生した组换えヒト酵素を静脉内投与する酵素补充疗法が临床応用されています。しかしながら、组换えライソゾーム酵素を大量に生产する必要があるため、より低コストかつ安全な生产系が求められています。
大石高生 ヒト行动进化研究センター准教授、篠田知果 徳島大学博士前期課程学生（研究当時）、伊藤孝司 同名誉教授、北風圭介 川崎医科大学助教らの研究グループは、農業?食品産業技術総合研究機構、国立医薬品食品衛生研究所、株式会社伏見製薬所、金沢大学、兵庫県立大学、自然科学研究機構、岐阜大学、神戸薬科大学との共同研究により、遺伝子組換えカイコで産生したヒトライソゾーム酵素のN型糖鎖をエンドグリコシダーゼにより改変し、ムコ多糖症I型ニホンザルの臨床徴候を改善することに成功しました。この研究成果はライソゾーム病に対する高機能型の治療用酵素の開発につながることが期待されます。
本研究成果は、2025年4月18日に、国際学術誌「Communications Medicine」にオンライン掲載されました。
研究者のコメント
「ヒト行动进化研究センターでは、疾患モデル霊长类を用いた病态研究などを进めています。ムコ多糖症滨型の新规治疗法开発を目指したこの共同研究は、共同责任着者である伊藤孝司先生のクラウドファンディングがきっかけで始まりました。今后はモデル霊长类を活用して、遗伝子组换えカイコと糖锁改変を组み合わせたさらなる新规酵素を用いる治疗法や遗伝子治疗など、遗伝性疾患のよりよい治疗法の开発に贡献したいと考えています。」（大石高生）
详しい研究内容について
研究者情报
研究者名
大石 高生
関连部局
