これまでは脳疾患の治疗を行う际に、开头手术により直接、脳の病変部位に治疗用の薬剤等を注入したり、特定の脳领域に电极を刺入して电気刺激や电気凝固を施したりしていました。
今回、高田昌彦 ヒト行动进化研究センター特任教授と井上謙一 同助教は、Jose Obeso スペイン?神経科学統合センター（HM CINAC）教授の研究グループと連携し、新規に開発したウイルスベクターと経頭蓋集束超音波照射を利用したベクターデリバリー手法により、血液脳関門を物理的かつ一時的に開放して、血管内投与したベクターを脳の目標部位に局所的に導入し、外来遺伝子を発現させることにサルにおいて成功しました。
このことは、非侵袭的に特定の脳领域に选択的な遗伝子导入を可能にする画期的な手法が确立されたことを示しており、今后、この技术が実用的なレベルにまで発展することによって、遗伝子治疗技术を飞跃的に进展させ、特にパーキンソン病などの神経疾患に対する安全な治疗法の开発に大きく寄与することが期待されます。
本研究成果は、2023年4月20日に、国際学術誌「Science Advances」にオンライン掲載されました。
「ウイルスベクターの开発を除いて、本研究プロジェクトに関する主要な実験は経头盖集束超音波照射装置が完备されているスペインの神経科学统合センターで実施していたため、颁翱痴滨顿-19によって日本とスペインの往来が困难になり、2年间以上にわたって研究を中断せざるを得なくなりましたが、ようやくここまで到达できました。今后は近い将来の临床応用を目指して、この技术を実用的なレベルに発展させ、パーキンソン病などの神経疾患に対する安全な遗伝子治疗法の确立に贡献したいです。」
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【书誌情报】
Javier Blesa, José A. Pineda-Pardo, Ken-ichi Inoue, Carmen Gasca-Salas, Tiziano Balzano, Natalia López-González Del Rey, Alejandro Reinares-Sebastián, Noelia Esteban-García, Rafael Rodríguez-Rojas, Raquel Márquez, María Ciorraga, Marta del ?lamo, Lina García-Ca?amaque, Santiago Ruiz de Aguiar, Itay Rachmilevitch, Inés Trigo-Damas, Masahiko Takada, José A. Obeso (2023). BBB opening with focused ultrasound in nonhuman primates and Parkinson’s disease patients: Targeted AAV vector delivery and PET imaging. Science Advances, 9(16):eadf4888.
日刊工業新聞（5月11日 25面）に掲載されました。
